10月24日，湖北日报全媒记者从宜昌人福药业有限责任公司获悉，儿童罕见病药“氯巴占”氯巴占正式上市，规格为10毫克/片、每盒28片，定价84元，是全球同款药品中，价格最低的。

氯巴占片属于儿童罕见病用药，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药”，在超过100个国家被用作抗癫痫药物。

去年底，一封癫痫患儿家长的联名求助信《如何让我们的孩子活下去？》引发社会广泛关注。信中提到，在国外已经上市的氯巴占对罕见癫痫患儿有效，但在国内属于第二类精神管制药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市，不少患儿家属选择从海外代购药物。

今年6月，为进一步完善药品供应保障政策，满足特定人群急需用药需求，国家卫健委、国家药监局联合印发《氯巴占临时进口工作方案》，加快氯巴占国内上市进程。9月22日，作为临床急需药品临时进口的原研药，氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。

国家相关部门积极开展氯巴占进口工作的同时，国产氯巴占的上市也迎来重大突破。9月19日，国家药监局发布公告，批准宜昌人福药业自主研制的氯巴占片注册上市，并同步签发氯巴占的原料药登记号。

2017年，宜昌人福在原国家卫计委等机构发布的《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》中关注到氯巴占后，决定申请氯巴占立项。去年，氯巴占用药短缺情况出现后，为了尽快满足罕见病群体急迫的用药需求，该公司加大人员和资源投入。

此外，湖北省药监局提前介入指导，全方位为企业提供政策法规和技术标准指导服务。优先审查机制启动，省药品检验研究院开辟绿色通道，组织精干力量帮助企业拟定药品标准，快速开展注册检验，及时出具法定检验报告；省药品检查中心统筹全系统检查资源，将串联核查调整为并联核查，同时派出两个检查组同步开展原料药和制剂的GMP符合性检查，缩短办理时间。同时，成功争取国家药监局将宜昌人福药业氯巴占注册纳入优先审评审批，该申请受理后仅用时半年便快速获得批准。

“不断满足临床未被满足的需求，缓解癫痫患儿用药难，是我们研发的核心动力！”宜昌人福药业总裁杜文涛介绍，为了更好地服务于临床，保障药品可及性，国产氯巴占片主动降低“身价”上市。针对患儿家长的诉求，公司准备在2023年启动氯巴占片进入国家医保目录的工作，后期也将筹备与第三方公益机构合作，为经济困难的家庭开展用药援助。此外，考虑提高小儿癫痫患者用药依从性，公司还将推进研发氯巴占口服液。

“药物上市后，我们将继续展开开放、多中心、合成对照的单臂、观察性研究，保证临床用药的安全性。”宜昌人福药业副总裁、总工程师李莉娥表示。

来源：湖北日报全媒记者曾莉 通讯员孔娜 陈鹏

编发：黄伟

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